Il Dipartimento di Oncologia, Ematologia e Terapie Cellulari dell’AORN Santobono Pausilipon e il Centro per i Trapianti di Cellule Staminali della Duke University hanno avviato un’importante collaborazione per sviluppare terapie innovative per i bambini sottoposti a trapianto di cellule staminali. Questo progetto di ricerca e formazione, reso possibile anche grazie al supporto dell’Associazione di volontariato Genitori Insieme, ha permesso ad un Dirigente Medico afferente alla UOC Trapianto di Cellule Ematopoietiche e Terapie Cellulari dell’AORN Santobono Pausilipon di trascorrere un anno negli Stati Uniti per approfondire studi e tecniche avanzate.
Un primo risultato rilevante di questa partnership è stata l’accettazione di uno studio da parte dell’American Society of Hematology (ASH), il più prestigioso congresso mondiale di ematologia. La ricerca analizza le condizioni cliniche dei bambini di età inferiore a un anno sottoposti a trapianto di cellule staminali e ricoverati in terapia intensiva. Questi pazienti, chiamati infanti, presentano un rischio elevato di complicanze post-trapianto a causa dell’immaturità degli organi e di un metabolismo farmacologico non completamente sviluppato, che li espone a infezioni e tossicità. Lo studio, condotto su 107 infanti trapiantati tra il 2003 e il 2023 alla Duke University, ha evidenziato che le complicanze respiratorie acute rappresentano una delle principali cause di mortalità. Più della metà di questi pazienti ha necessitato di ventilazione meccanica invasiva, ma un dato significativo emerso è che la sopravvivenza non dipende direttamente dal numero di neutrofili o dall’engraftment, suggerendo che i bambini possono superare le fasi critiche anche in assenza di una piena risposta immunitaria.
I risultati di questa ricerca forniscono una base scientifica importante per lo sviluppo di nuove linee guida e strategie terapeutiche personalizzate per la gestione di pazienti così fragili. L’obiettivo è individuare precocemente i bambini più a rischio di complicanze post-trapianto e migliorare le cure a loro dedicate. Durante l’ASH è stata inoltre presentata una nuova metodologia di lavaggio delle cellule staminali pre-trapianto, progettata per ridurre la tossicità dei prodotti utilizzati nel congelamento, un aspetto cruciale soprattutto per i pazienti pediatrici.
In tal senso il Direttore Generale, dott. Rodolfo Conenna, ha sottolineato: “investiamo in formazione internazionale per migliorare la qualità delle cure oncologiche dei nostri piccoli pazienti”.
Santobono cura un bimbo di quasi un anno affetto da una rarissima malattia metabolica di cui sono stati descritti appena 93 casi nel mondo. Sottoposto a 42 ore di dialisi continua. Conenna: “Risultato di un sistema che si fonda sull’approccio multispecialistico ed integrato”
31 Luglio 2026
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