ATTIVITA’ SCIENTIFICA

MISSIONE E VISION DELLA RICERCA PEDIATRICA CONDOTTA PRESSO L’AORN

L’AORN Santobono-Pausilipon promuove e sostiene la ricerca scientifica in ambito pediatrico con l’obiettivo di migliorare la qualità delle cure, sviluppare nuove terapie e contribuire all’avanzamento della conoscenza medica. La nostra attività si caratterizza per un approccio integrato che unisce ricerca clinica, traslazionale e innovazione tecnologica, in stretta collaborazione con università, centri di ricerca e partner istituzionali.

LINEE DI RICERCA

L’AORN Santobono-Pausilipon articola la propria attività scientifica in quattro linee di ricerca strategiche, coerenti con la mission clinico-assistenziale:

Linea 1 – Scienze pediatriche per le patologie acute e croniche

Asse centrale dell’identità dell’Ospedale, integra lo studio e la gestione multidisciplinare delle patologie più frequenti e complesse dell’età pediatrica, acute e croniche, con forte vocazione traslazionale.

Linea 2 – Oncologia–ematologia pediatrica, trapianto e terapie cellulari

Vocazione identitaria dell’AORN, con attività clinica e scientifica di alto livello in ambito onco-ematologico, trapiantologico e immunoterapico, in rete con i principali centri nazionali e internazionali.

Linea 3 – Neuroscienze applicate all’età dello sviluppo

Integrazione di neurochirurgia, neurologia, neuro-oncologia e neuropsichiatria infantile, con approccio traslazionale e multidisciplinare, tecnologie avanzate e presa in carico globale del bambino e della famiglia.

Linea 4 – Innovazione tecnologica, biotecnologie avanzate e in silico trials

Piattaforma di innovazione orientata alla medicina di precisione, con tecnologie multi-omiche, modelli sperimentali, imaging avanzato, bioinformatica e intelligenza artificiale, per trasformare i dati in strumenti clinici operativi

ORGANIZZAZIONE E STRUTTURE DI SUPPORTO ALLA RICERCA

Negli ultimi anni l’AORN Santobono-Pausilipon ha accelerato il processo di investimento strategico per la ricerca pediatrica, integrandola formalmente nella mission aziendale con il nuovo Atto Aziendale (Del. DG n. 495/2023), identificando la ricerca clinica e traslazionale quale leva strategica per rafforzare e integrare i servizi di assistenza e cura rivolti ai piccoli pazienti.

A livello organizzativo è stata istituita l’Area “Ricerca, Innovazione e Sviluppo”, in staff alla Direzione Strategica, che coordina le strutture dedicate alla ricerca tra cui, in particolare:

• la U.O.C. Ricerca Clinica e Traslazionale, con funzioni anche di Clinical Trial Center per la gestione operativa degli studi clinici, e la U.O.S. Laboratori di Ricerca e Biobanca, dedicata alla promozione della ricerca sperimentale e traslazionale nel settore pediatrico, nonché sulle attività di biobanking essenziali per supportare tali ricerche scientifiche;
• la U.O.S.I.D. Epidemiologia, Biostatistica e Registro Tumori Infantili, che si occupa della raccolta e analisi dei dati epidemiologici pediatrici, contribuendo alla definizione delle priorità di ricerca e alla valutazione dell’impatto degli interventi sanitari;
• la U.O.S.I.D. Bioingegneria, dedicata allo sviluppo e all’applicazione di tecnologie innovative, dispositivi biomedicali e modellazione computazionale a supporto delle sperimentazioni cliniche;
• l’Ufficio Speciale “Management Ricerca, Innovazione e Trasferimento Tecnologico”, con funzioni di Grant Office, supporto strategico e operativo, gestione progetti finanziati, rendicontazione, contratti e convenzioni per studi clinici, trasferimento tecnologico e tutela della proprietà intellettuale;

Accanto a queste strutture operano, quali organi di alta consulenza scientifica:

• il Comitato Tecnico-Scientifico per la Ricerca e l’Innovazione (CTSRI), istituito per la valutazione preventiva della qualità scientifica e della fattibilità degli studi clinici nonché la promozione di progetti coerenti con le aree di ricerca prioritarie;
• l’International Scientific Advisory Board, composto da esperti internazionali di alto profilo, con il compito di orientare le linee di ricerca aziendali e definirne le priorità in base alle aree più promettenti e innovative.

Questo assetto organizzativo, integrato con i Dipartimenti clinici e le quattro linee di ricerca attive, consolida il ruolo dell’AORN Santobono-Pausilipon come centro di riferimento per la ricerca pediatrica avanzata, in coerenza con le prospettive nazionali e internazionali.

PROGETTI E RISULTATI RECENTI

Nell’ultimo triennio l’AORN Santobono-Pausilipon ha consolidato un portafoglio di progetti di ricerca finanziati da fondi pubblici, privati, europei e charity, a testimonianza della capacità dell’Ente di attrarre risorse e sviluppare innovazione in ambito pediatrico.

Principali aree di intervento:

• Medicina di precisione e genomica: progetto LIFEMAP per la mappatura del genoma umano; studi su long non-coding RNAs nelle leucemie pediatriche; piattaforme multi-omiche e patologia molecolare.
• Innovazione tecnologica: telemonitoraggio e tele-riabilitazione (TELE-NEURART); bioprinting 3D per oncologia di precisione; reverse engineering e stampa 3D per modelli anatomici; bioink innovativi per ricostruzione craniofacciale.
• Terapie avanzate: gene therapy per SMA; infusione di cellule NK post-trapianto; sviluppo di prodotti cellulari multiantigen-specific per prevenire recidive di leucemia.
• Oncologia e neuroscienze: nuovi target terapeutici per tumori cerebrali pediatrici; biobanche per craniosinostosi e sarcomi; immunofenotipizzazione del microambiente tumorale.
• Screening e prevenzione: programma NEOSMA per la diagnosi precoce di SMA; algoritmi innovativi per celiachia e diabete tipo 1; biomarcatori precoci per autismo nei nati pretermine.
• Ricerca traslazionale e applicata: progetti su anomalie vascolari pediatriche, cute bioingegnerizzata per ustioni, linee guida nazionali in gastroenterologia pediatrica.
• Progetti innovativi 2025: PEPECO (scaffold con collagene di pesce per ustioni), MOON4CHILDREN (sistemi riabilitativi immersivi multidominio), AVANTI (genomica integrata e terapia genica con Fondazione Telethon).

Principali Progetti di ricerca finanziati e attivi (2022–2025)

PRODOTTI DELLA RICERCA

I principali prodotti della ricerca sviluppati dall’AORN Santobono-Pausilipon riflettono l’integrazione di competenze multidisciplinari, infrastrutture tecnologiche e approcci innovativi, con impatto diretto sulla medicina di precisione e sulla cura pediatrica complessa.

Di seguito le Aree di ricerca coinvolte con indicazione di alcuni dei principali risultati conseguiti:

• Neuroscienze: chirurgia robotica mininvasiva con termoablazione laser (LITT), neuroimaging avanzato per craniosinostosi, terapia genica per SMA.
• Scienze pediatriche: cute bioingegnerizzata per ustioni, protocolli traslazionali per anomalie vascolari, linee guida nazionali in gastroenterologia, CEUS per lesioni parenchimali.
• Oncologia–ematologia e trapianto: infusione di cellule NK post-trapianto, studi sui trasportatori di farmaci nelle leucemie, patologia molecolare per classificazione diagnostica e prognostica.
• Innovazione tecnologica: immunofenotipizzazione del microambiente tumorale, analisi bioinformatiche avanzate, piattaforme multi-omiche, reverse engineering e stampa 3D per modelli anatomici personalizzati.

Questi prodotti testimoniano la capacità dell’AORN di generare innovazione clinica e tecnologica, rafforzando il ruolo di centro di riferimento nazionale e contribuendo al miglioramento degli outcome clinici grazie all’integrazione di chirurgia avanzata, imaging di precisione, terapie cellulari, piattaforme multi-omiche e tecnologie 3D

LABORATORI E SERVIZI PER LA RICERCA

Nel quadro di una strategia orientata all’innovazione e all’eccellenza scientifica, l’AORN Santobono-Pausilipon sta potenziando le proprie infrastrutture di ricerca traslazionale pediatrica grazie a finanziamenti pubblici (PNRR, PNC, POR FESR) e al sostegno della Fondazione Santobono-Pausilipon.

Sono stati realizzati spazi avanzati e multidisciplinari che comprendono, al Pausilipon, la biobanca pediatrica e i laboratori di colture cellulari, biologia molecolare e bioinformatica, e al Santobono il laboratorio di neuroimaging e quello di ultrasonografia multiparametrica (CEUS), eccellenze nazionali per diagnosi innovative e personalizzate. A questi si aggiunge la nuova Area di ricerca Ravaschieri (oltre 300 m²), dedicata a biologia molecolare e genetica sperimentale, immunologia avanzata, colture cellulari e organoidi, e bioinformatica integrata.

PRODUZIONE SCIENTIFICA

Dal 2022 ad oggi, l’AORN Santobono-Pausilipon ha prodotto 595 articoli scientifici pubblicati su riviste indicizzate (fonte: Web of Science), come di seguito riportato:

Per l’elenco completo delle pubblicazioni: ELENCO PUBBLICAZIONI SCIENTIFICHE PERIODO 2022-ottobre 2025 (PDF)

SPERIMENTAZIONE CLINICA

Dal 2022 ad oggi l’AORN Santobono-Pausilipon ha attivato n. 123 sperimentazioni cliniche, profit e no-profit, con un evidente trend in incremento negli ultimi 18 mesi.

Figura 1 Trend in incremento delle sperimentazioni negli anni 2022-2025

Per l’elenco delle sperimentazioni Cliniche: ELENCO SPERIMENTAZIONI CLINICHE ATTIVE PERIODO  2022-ottobre 2025 (PDF)